Il existe des perspectives encourageantes pour une vie plus longue et en meilleure santé pour les personnes atteintes de drépanocytose.
Oxbryta, ou voxelotor, fabriqué par Pfizer, est un médicament qui pourrait grandement améliorer la vie des personnes atteintes de drépanocytose.
Voxelotor agit en stabilisant l’hémoglobine, permettant ainsi aux globules rouges de transporter plus efficacement l’oxygène. Pris sous forme de pilule quotidienne, ce médicament peut réduire la fréquence et la gravité des crises, améliorer la santé globale et potentiellement prolonger la durée de vie des patients.
La drépanocytose altère la forme des globules rouges en leur donnant une forme de faucille, ce qui provoque une mortalité précoce et une diminution de l’oxygène dans tout le corps.
Cette condition conduit également à une anémie chronique, des épisodes de douleur aiguë appelés crises, ainsi qu’à diverses complications telles que des accidents vasculaires cérébraux, de la fatigue, un retard de croissance et des dommages aux organes.
Bien que le NHS du Royaume-Uni ait initialement rejeté le médicament en raison de son coût, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) l’a finalement approuvé après des négociations sur le prix. Cela permet un accès plus facile à ce traitement potentiellement révolutionnaire pour ceux qui en ont besoin.
