Drépanocytose : Un traitement révolutionnaire développé aux États-Unis
Washington, 07 Novembre 2023 (LoméActu) -Plus de 66 % des 120 millions de personnes touchées dans le monde par la drépanocytose vivent en Afrique, notamment au Nigéria. Un traitement d’édition génétique, considéré comme révolutionnaire pour les personnes atteintes de drépanocytose, pourrait être approuvé aux États-Unis avant la fin de 2023.
La maladie est une maladie sanguine héréditaire qui peut être potentiellement mortelle et représente souvent toute une vie de souffrance pour les patients.
Un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis décidera mardi 31 octobre 2023 si les données de sécurité d’un nouveau traitement d’édition génétique sont acceptables, selon un rapport du New York Times .
Le traitement, développé par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, fait appel à l’outil d’édition génétique connu sous le nom de répétitions palindromiques courtes et régulièrement espacées en cluster (CRISPR), utilisé pour modifier sélectivement l’ADN des organismes vivants.
Lorsqu’elle est appliquée à un patient drépanocytaire, la technique active un gène capable de produire des cellules sanguines fonctionnant normalement. Vertex a rapporté que les patients traités au cours des essais cliniques avaient cessé de voir les symptômes de la maladie et semblaient guéris.
Si les données satisfont le comité et qu’il décide qu’une étude supplémentaire n’est pas nécessaire, la FDA décidera de l’approuver ou non le 8 décembre.
Comment se déroule le traitement ?
Le traitement commence par le retrait des cellules souches du sang et les cellules sont envoyées pour traitement. Cette étape est suivie d’une chimiothérapie intense pour nettoyer la moelle osseuse avant que les cellules traitées ne soient injectées au patient. Le patient doit ensuite rester à l’hôpital pendant au moins un mois pendant que les cellules traitées repeuplent la moelle osseuse.
Selon le rapport du New York Times, des questions subsistent quant à la rapidité avec laquelle la production peut évoluer. Notamment, le traitement de la drépanocytose proposé par Vertex est coûteux et devrait coûter des millions de dollars par patient.
De plus, le traitement et les soins nécessaires au succès de l’intervention ne peuvent être administrés que par des médecins possédant une expertise dans un certain nombre de techniques avancées.
